Pediatrik Kemik İliği Merkezi

Çocuklarda Hematopoietik Kök Hücre / Kemik İliği Nakli Nedir?

Hematopoetik Kök Hücre Nedir?

Kök hücreler yaşamımız boyunca vücudumuzdaki tüm doku ve organların gelişmesinde ve yenilenmesinde rol oynayan hücrelerdir. Kök hücre çoğalabilir, bölünebilir, farklılaşabilir. Kök hücreyi diğer hücrelerden ayıran en önemli özelliği sınırsız bölünme yeteneği ile kendisi gibi yeni kök hücreler oluşturmasıdır. Vücudumuzda her sistemin ve/veya organın bir kök hücresi vardır. Kanın şekilli elemanlarını doğuran ana hücreye Hematopoietik (Kan Oluşturan) Kök Hücre denir. Hematopoietik Kök Hücreler’in üretim yeri kemik iliğidir. Vücudun ihtiyacına göre bir yandan kendilerini gibi yeni kök hücreler oluştururken, diğer yandan kırmızı kan hücresi, trombosit, lenfosit gibi kanımızdaki farklı görevleri olan şekilli hücreleri oluşturacak öncül hücrelere farklılaşırlar.

Çocukluk çağı, yaşamın doğumdan sonraki ilk 18 yılını içine alan bir dönemdir. Erişkinden farklı olarak, çocukluk çağındaki kalıtsal (genetik geçişli) hastalıklar önemli bir hastalık grubunu oluşturur. Akraba evliliklerinin sık olduğu ülkemizde genetik geçişli hastalıkların görülme oranı yüksektir. Farklı sistemleri ve organları tutan, yaşamı tehdit eden bu hastalıkların önemli bir kısmı çocukluk çağında yapılan hematopoietik kök hücre nakli ile tedavi edilmektedir.

Hematopoietik Kök Hücre Kaynakları Nelerdir?

Günümüzde sağlıklı hücrelerin elde edildiği üç hematopoietik kök hücre kaynağı bulunmaktadır.

Kemik İliği

Hücre kaynağı olarak kemik iliği tercih edilmiş ise, hücre toplama işi ameliyathanede genel veya epidural anestezi altında gerçekleştirilir. Çocuk vericilerde genel anestezi tercih edilir.

Kordon Kanı

Doğum sırasında toplanıp uygun koşullarda saklandığı için hazırdır. Kordon kanının içindeki hücre sayısı sınırlı olup, alıcının (hastanın) vücut ağırlığına bağlı olarak yetersiz kalabilir. Bu nedenle çocuk hastalarda kullanımı daha yaygındır.

Periferik Kan (Damarlarda Dolaşan Kan)

Periferik kanda dolaşan kök hücrelerin miktarı kemik iliğine göre azdır. Bu nedenle kök hücre kaynağı olarak periferik kök hücre tercih edilmiş ise hücrelerin miktarını artırmak için 5 gün süre ile hastaya veya vericiye cilt altına (bir iğne ile) ilaç verilir. Beşinci gün hasta veya verici bir makinaya bağlanır. Sayıca artmış olan kök hücreler özel torbalara toplanır.

Hematopoietik Kök Hücre / Kemik İliği Nakli Türleri Nelerdir?

Kök hücre naklinde hasta “alıcı”, hastaya sağlıklı kök hücre veren kişi “donör” ya da “verici” olarak tanımlanır. Donörün özelliklerine göre sınıflandırıldığında, 3 tip hematopoietik kök hücre nakli bulunur.

Otolog Hematopoietik Kök Hücre Nakli

Hastanın kendi hücrelerinin kendisine verildiği nakil tipi “Otolog Kök Hücre Nakli” olarak tanımlanır. Sık olarak bazı solid tümörlerin tedavisinde kullanılır.

Allojenik Hematopoietik Kök Hücre Nakli

Başka bir vericiden kök hücre alınarak yapılan nakil tipine “Allojenik Kök Hücre Nakli” denir. Kötü huylu (malign) ve genetik geçişli hastalıklarda tercih edilen nakil türüdür.

Sinjenik Hematopoietik Kök Hücre Nakli

Monozigot (eş yumurta) ikiz kardeşler arasında yapılan nakil “Sinjenik Kök Hücre Nakli” olarak adlandırılır.

Hematopoietik Kök Hücre / Nakli ile Hangi Hastalıklar Tedavi Edilebilir?

Çocuklarda çok sayıda genetik (kalıtsal) olan ve olmayan hastalık hematopoietik kök hücre nakli ile tedavi edilebilir.

Hematolojik Kötü Huylu (Malign) Hastalıklar

- Akut Lenfoblastik Lösemi

- Akut Miyeloblastik Lösemi

- Kronik Miyeloid Lösemi

- Jüvenil Miyelomonositik Lösemi

- Miyelodisplastik Sendrom

- Non Hodgkin Lenfoma

- Hodgkin Lenfoma

Primer İmmün Yetmezlikler (Kalıtsal Bağışıklık Sistemi Yetmezliği)

- Şiddetli Kombine İmmün Yetmezlik (SCID)

- Adenozin Deaminaz Eksikliği

- Zap-70 Eksikliği

- Omenn Sendromu

- Chediak Higashi Sendromu

- Wiscott Aldrich Sendromu

- Di George Sendromu

- IPEX Sendromu

- Otoimmun Lenfoproliferatif Hastalık (ALPS)

- Kronik Granülomatöz Hastalık

Diğer Genetik Geçişli (Kalıtsal) Hastalıklar

- Talasemi Majör

- Orak Hücre Anemisi

- Fanconi Aplastik Anemisi

- Diamond Blackfan Anemisi

- Primer Hemofagositik Lenfohistiositoz

- Konjenital Diseritropoietik Anemi

- Kostmann Hastalığı

Kemik İliği Yetmezliği (Hematopoietik Kök Hücre Defekti)

- Akkiz (edinilmiş) Aplastik Anemi

- Yapısal Aplastik Anemi

  • Diskeratozis Konjenita
  • Shwachman Diamond Sendromu
  • Amegakaryositik Trombositopeni

- Paroksismal Nokturnal Hemoglobinüri

Otoimmün Hastalıklar (Standart Tedaviye Yanıt Alınamayan Hastalar)

- Crohn Hastalığı

- Sistemik Lupus Eritematozus (SLE)

- Romatoit Artrit

- Evans Sendromu

- Otoimmün Hemolitik Anemi

Metabolik Hastalıklar

- Wolman Hastalığı

- Mannositoz

- Mukopolisakkaridoz

- Lökodistrofiler

  • Adrenolökodistrofi (ALD)
  • Metakromatik Lökodistrofi (MLD)
  • Globoid Hücre Lökodistrofisi (Krabbe)

- Osteopetrozis (Metabolik Kemik Hastalığı)

 

Kök Hücre Naklinde Donör Nasıl Seçilir?

Hematopoietik Kök Hücre Nakli uygulamasını sınırlayan en önemli faktörlerden biri hastanın HLA uyumlu (doku tipi uyumlu) kök hücre donörü olmamasıdır. Eş yumurta ikizlerinde ve anne ile babadan aynı genetik mirası almış olan kardeşlerde doku grubu uyumludur. İdeal donör, doku tipi uyumlu kardeştir. Teknolojinin, bilimin ve deneyimin katkılarıyla günümüzde uyumlu kardeşi olmayan hastalara, aile içi kısmen uyumlu nakiller yapılmaktadır. Aile içi donörü olmayan hastalara; ülkemizdeki donör bankaları ve Dünya Kemik İliği Bankası’nda kayıtlı gönüllü donörlerden ve gönüllü olarak bağışlanmış göbek kordon kanlarının saklandığı bankalardan, doku tipi uyumlu verici taraması yapılır. Uyumlu verici ya da kordon kanı bulunduğunda hastaya kök hücre nakli gerçekleştirilir.

 

Kök Hücre Nakli Nasıl Yapılır?

Kök Hücre Nakli, standart tedaviyle iyileşmeyen ve yaşamı tehdit eden hastalıkların tedavisi için uygulanan multidisipliner bir tedavi yöntemidir. Hasta, çocuk ise yasal veli (çoğunlukla anne-baba), erişkin ise hastanın kendisi bu tedavinin neden, ne zaman ve nasıl yapılacağı, sonuçları, erken ve uzun dönem riskleri hakkında ayrıntılı olarak sözel/yazılı bilgilendirilir, yazılı onam alınarak nakil işlemlerine başlanır. Nakil kararı alındıktan sonra, uygulanacak nakil tipi, kullanılacak kök hücre kaynağı ve kök hücreyi verecek olan sağlıklı donör belirlenir. Daha sonra hasta ile donör nakile hazırlanır. Nakil öncesi kemoterapi alan ve bağışıklık sistemi zayıflamış olan hastalar, steril bir ünitede, yoğun bakım ünitesi özelliklerine sahip özel olarak tasarlanmış odalarda nakil olurlar. Ünitede enfeksiyon riskini en aza indirmek için giriş ve çıkışlar sınırlı olup, ziyaretçi kabul edilmez. Ayrıca serviste sadece bu üniteye ait cihazlar kullanılır

Kemik İliği Nakli Sonrasında Hastanın Dikkat Etmesi Gerekenler Nelerdir?

Nakil sonrası ilk aylarda daha sık olmak üzere, hastalar yakından takip edilir. Taburcu edilen hasta ve hasta yakını, nakil sonrası dikkat edilmesi gereken konularda ayrıntılı olarak bilgilendirilir.

Hastanın dikkat etmesi gereken noktalardan bazıları şöyledir:

  • Enfeksiyon riskine dikkat edilmeli. Bağışıklık sistemi zayıflamış olan hastalar için basit bir enfeksiyon, yaşamı tehdit eden risk taşır. Bu nedenle bağışıklık sistemi kendini toparlayana kadar (en az 6 ay) aşağıdaki konularda dikkatli olmak gerekir.
  • Kişisel hijyene dikkat edilmeli.
  • Ev dışına çıkıldığında maske kullanılmalı.
  • Kalabalık ortamlarda bulunulmamalı.
  • Hastane, alışveriş merkezi gibi, enfeksiyon riski olan ortam ve kişilerden uzak durulmalı.
  • Pişmiş yemek tüketilmeli.
  • Açıkta satılan yiyecekleri tüketmemek gibi hijyen kurallarına dikkat edilmeli.
  • Doktorun önerdiği diyet uygulanmalı.
  • Hematopoietik kök hücre nakli olan çocuk hastalarda, doktorun önerdiği aşı şemasına mutlaka uyulmalı.
  • Uzun dönem izleminde, çocuk hastalarda büyüme ve gelişme, okul başarısıgibi konular erişkinden farklı olarak önemlidir. Aileler çocuğu yakın takibe almalı ve tıbbi kontrollerinin yanı sıra psikososyal değerlendirmeler yapılmalıdır.

 

Kemik İliği Nakli Başvurusu Nasıl Yapılır? Yurt içinden Başvuran Hasta

Türkiye Cumhuriyeti vatandaşı olan ve kök hücre nakli gereken herkes devlet güvencesi altında hematopoietik kök hücre nakli olabilir. Hasta tanı aldığı, takip ve tedavi edildiği merkezde nakil olabilir. Eğer o hastanede nakil merkezi yok ise, tedavisini ve takibini yapan doktor tarafından önerilen veya kendi tercih ettiği bir başka hematopoietik kök hüre nakil merkezine yönlendirilir.

Yurt dışından Başvuran Hasta

Hastanenin yurt dışı hasta hizmetleri ekibi, yurt dışından başvuran hastaların epikriz ve raporlarını nakil merkezi sorumlu doktoruna iletir. Hastayı değerlendiren doktorun uygun bulması durumunda hastanın kemik iliği nakli ile ilgili organizasyonu ilgili ekip tarafından yürütülür.

Pediatrik Kemik İliği Nakli Merkez Koordinatörü: 0216 578 50 76

Sorumlu Hekim: 0216 578 50 75

Poliklinik: 0216 578 50 81

Pediatrik Kemik İliği Nakil Ünitesi - Sekreterlik: 0216 578 58 60

 

Sıkça Sorulan Sorular:

  • Hematopoietik Kök Hücre / Kemik İliği Nakli Ne Kadar Sürer?

Nakil öncesi hastalığın tipi, evresi, alıcının performansı değerlendirilerek ön hazırlıklar yapılır. Hasta nakile ‘hazırlama rejimi denilen’ kemoterapi ve/veya radyoterapi protokolüyle hazırlanır. Bu protokoller 8-10 gün sürer. Hematopoietik kök hücre nakli bir ameliyat değildir. Nakli planlanan hematopoietik kök hücre kaynağı (kemik iliği, periferik kan veya kordon kanı) kemo/radyoterapi sonrası damar yolu ile hastaya verilir. Bu hücrelerin kan yoluyla yayılarak kemik iliğine ulaşıp yerleşmesine ‘yuvalanma’ denir. Buraya yerleşen donör kök hücrelerinin, sağlıklı kan hücreleri üretmeye başlamasıyla ‘kemik iliği yamanması’ gerçekleşir. Bu süreç ortalama 2 hafta sürmekle birlikte, daha kısa ya da uzun olabilir. Kemik iliği yamanmasından sonra herhangi bir komplikasyon görülmezse hasta 4 hafta sonra taburcu edilir. Komplikasyon yaşanması durumunda hastanede yatış süresi uzayabilir.

  • Kemik İliği Bağışının Zararları Var Mıdır?

Donörler sağlıklı kişiler arasından seçilir. Bununla birlikte nakil öncesi tüm kontrollerden geçen donör, kök hücre toplama işlemine göre değerlendirilir. Sonrasında gerçekleştirilecek tüm işlem ve süreçler  hakkında bilgilendirilir. Periferik kan toplama işlemi için, donörde kemik ağrısı olabileceği, toplama işleminin özellikleri ve süresi, aferez doktoru tarafından hazırlık aşamasında anlatılır. Tüm bu riskler, bir insanın hayatını kurtarmak için yapılacak işlemi kabul ettirmeyecek düzeyde değildir. Kemik iliği ve periferik kan kök hücre toplama işlemlerinden sonra, donörün sahip olduğu sağlıklı kemik iliği, kendisinden alınan hücrelerin eksikliğini kısa sürede tamamlar.

  • Kemik İliği Vericiden Nasıl Alınır?

Hücre kaynağı olarak kemik iliği tercih edilmiş hastalarda, hücre toplama işi ameliyathanede genel veya epidural anestezi altında gerçekleştirilir. Periferik kanda dolaşan kök hücrelerin toplanması işleminde ise, verici, bir makinaya bağlanır, hücreler toplanır. Kordon kanı ise doğum sırasında toplanıp uygun koşullarda saklandığı için hazırdır.

  • Kimler Gönüllü Donör Olabilir?

Gönüllü kök hücre bağışçısı olmak için; 18-55 yaş arası, 50 kg ve üstü vücut ağırlığına sahip olmak, sağlıklı olmak yeterlidir.

Akraba verici:

  1. Kardeş verici: En uygun verici HLA uygun kardeş vericidir.
  2. Akraba verici: Akraba evlilikleri sık olan toplumlarda HLA uygun akraba verici bulunabilir.

 

Akraba dışı verici (gönüllü verici): Ülkemizde ve dünyadaki sağlıklı vericilerin kayıtlı olduğu kemik iliği bankalarında uyumlu donör taraması yapılır. Ayrıca, gönüllü olarak bağışlanmış sağlıklı kordon kanlarının donmuş olarak saklandığı kordon kanı bankaları aracılığıyla da uygun kordon kanı bulunabilir.

  • Kök Hücre Naklinde, Sonuçları ve Başarıyı Etkileyen Faktörler Nelerdir?

Temelde yatan hastalık ve hastalığın evresi, hastanın nakil esnasındaki performansı, hasta-donör uyumluluk derecesi, nakil tipi, donörün cinsiyeti ve yaşı gibi bir çok faktör naklin başarısını etkiler. Genel olarak hastalığın erken evrede olması, hastanın genel durumunun iyi olması, genç hasta ve genç donör, sonucu olumlu yönde etkiler.